2024年6月25日，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）宣布其自主研发的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射剂已于近日获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2400373），用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎。

SGB-9768是圣因生物自主研发的靶向补体C3（Complement 3, C3）蛋白的RNAi疗法，是公司第二款在中国获批临床的创新型siRNA药物，于2024年2月在新西兰获批临床I期试验。该药物采用了公司独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi机制抑制C3合成，从而抑制补体活化，治疗补体介导的肾脏疾病。SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，临床前试验数据显示，SGB-9768能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，有潜力成为国内首款、全球领先的靶向补体C3的siRNA药物。

补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。慢性肾脏疾病是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%[1]，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。

圣因生物创始人、首席执行官王为民博士表示：“目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗药物较为有限，该领域在国内乃至全球存在巨大未满足的的临床需求。一系列研究表明，SGB-9768作为一款创新型siRNA药物，在抑制C3活性方面具有显著的效力，有潜力成为补体介导的肾脏疾病患者的变革性药物，并有望在其他补体相关疾病领域有更广泛应用。圣因生物也将尽快推进SGB-9768的临床试验并取得积极进展，早日为免疫相关疾病患者提供更多、更优的治疗选择。”

参考文献：[1] Zhang, L.,F. Wang, L. Wang, et al (2012).”Prevalence of chronic kidney disease in China: a cross-sectional survey.” Lancet 379(9818): 815-822.

关于圣因生物

圣因生物成立于2021年初，是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司，在中国、美国均拥有研发中心。创始团队是核酸药物领域知名的专家团队，拥有多年的核酸药物开发经验和业界前沿的技术实力。成立两年多来，公司已建立了具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台，更加高效地敲除致病基因。公司快速布局了系列小核酸产品的研究开发，涵盖心脑血管及代谢疾病、免疫类疾病、神经系统疾病等领域，圣因生物致力于科学创新，创造出新型RNAi药物，解决全球未满足的医疗需求，造福患者及其家庭。欲了解更多，请访问圣因官网www.sanegenebio.com