2024年8月6日，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）宣布，公司自主研发的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射液的国内Ⅰ期临床研究在复旦大学附属华山医院顺利完成首例受试者给药。

SGB-9768用于治疗补体介导的肾脏疾病，有潜力成为“国内首款、全球领先”靶向补体C3的siRNA药物。该临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评价SGB-9768在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。临床前试验数据显示，与竞品相比，SGB-9768药效更佳，安全耐受性良好，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。SGB-9768已于2024年初在新西兰开展Ⅰ期临床试验，目前已完成多组受试者给药，且表现出了良好的安全性和耐受性。

RNAi疗法作为一种前沿的治疗模式，能够为患者提供更多、更优的治疗选择，靶向补体C3的siRNA药物有望克服现有治疗局限，为成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等肾脏疾病患者带来临床获益。

圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士表示：“SGB-9768国内首例受试者成功给药是该项目的一个重要里程碑。该项研究能够快速启动和推进，特别感谢复旦大学附属华山医院研究中心的大力支持，同时感谢项目团队的共同努力。这也表明圣因生物在治疗补体相关疾病的siRNA创新药物研发上已处于全球领先的地位。该药物采用了公司专有的GalNAc肝脏递送平台，具有良好的安全性。期待SGB-9768在受试者中的表现，希望SGB-9768可以颠覆性改变全球补体介导的肾脏疾病临床治疗的格局，为患者带来更佳的治疗选择。”

关于补体介导的肾脏疾病

补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。慢性肾脏疾病是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。

关于SGB-9768注射液

SGB-9768是圣因生物自主研发的一款靶向补体C3（Complement 3, C3）蛋白的 siRNA药物，采用了公司独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi机制抑制C3合成，从而抑制补体活化，用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，且能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，有潜力成为国内首款、全球领先的靶向补体C3的siRNA药物。

关于圣因生物

圣因生物成立于2021年初，是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司，在中国、美国均拥有研发中心。创始团队是核酸药物领域资深专家团队，拥有多年的核酸药物开发经验和业界前沿的技术实力。成立至今已成功建立具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台，加速推进具有差异化优势的RNAi药物的研发进程，其中治疗高胆固醇血症的SGB-3403、治疗高血压的SGB-3908和治疗补体介导的肾脏疾病的SGB-9768已进入临床，多个产品管线也在同步开展，覆盖心脑血管及代谢疾病、免疫介导性疾病、神经系统疾病等疾病领域。圣因生物致力于科学创新，创造出新型RNAi药物，解决全球未满足的医疗需求，造福患者及其家庭。了解更多，请访问圣因官网www.sanegenebio.com